今年5月8日是第28個(gè)“世界地中海貧血日”，“中國(guó)地中海貧血防治藍(lán)皮書發(fā)布暨國(guó)際地中海貧血防治論壇”今天在北京召開。會(huì)上發(fā)布《中國(guó)地中海貧血藍(lán)皮書(2020)》，顯示2015年以來，輸血費(fèi)用、造血干細(xì)胞移植及后續(xù)治療納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，地貧基因檢測(cè)已經(jīng)逐步納入婚檢范圍，令中國(guó)新出生確診患者人數(shù)逐年下降，且精準(zhǔn)健康扶貧有效減輕了中海貧血患者醫(yī)療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
藍(lán)皮書顯示，與5年前相比，目前，中國(guó)多地已將輸血費(fèi)用納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，提高門診年度最高支付限額;恩瑞格(地拉羅司)去鐵藥納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，大幅提高了地貧去鐵藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性，延長(zhǎng)和改善地貧患者生存周期及生命質(zhì)量;造血干細(xì)胞移植及后續(xù)治療納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，部分地區(qū)還將造血干細(xì)胞移植術(shù)后觀察及治療納入醫(yī)保范圍。
根據(jù)藍(lán)皮書，“十三五”期間，地貧防控工作納入健康中國(guó)行動(dòng)計(jì)劃，為中國(guó)建立有效預(yù)防控制出生缺陷，進(jìn)一步提高出生人口素質(zhì)夯實(shí)了基礎(chǔ)。地貧高發(fā)的10個(gè)省(區(qū)、市)地方政府設(shè)計(jì)本地的具體防控措施并加以落實(shí)，建立起橫向聯(lián)合機(jī)制。隨著地貧防控項(xiàng)目的順利推進(jìn)，地貧在廣東、廣西等地得到有效控制，重型地貧患兒出生率顯著下降?；菝裾哌M(jìn)一步擴(kuò)展，地貧基因檢測(cè)逐步納入婚檢、孕前優(yōu)生健康檢查范圍，地貧高發(fā)地區(qū)結(jié)合婚檢、孕前優(yōu)生健康檢查開展地貧基因檢測(cè)。
藍(lán)皮書顯示，5年來，中國(guó)地貧造血干細(xì)胞移植技術(shù)愈發(fā)成熟，現(xiàn)階段實(shí)行的同胞供者移植治療地貧成功比例已經(jīng)和國(guó)際水平持平，而在非親緣供者移植治愈方面，甚至已經(jīng)達(dá)到或超過了國(guó)際水平。隨著造血干細(xì)胞移植技術(shù)愈發(fā)成熟，醫(yī)學(xué)人才隊(duì)伍不斷壯大，可進(jìn)行干細(xì)胞移植的醫(yī)院也越來越多，各地醫(yī)院也紛紛增加移植倉(cāng)位，可供地貧患者選擇的資源更加豐富。
藍(lán)皮書還顯示，回首5年，開展地貧救助服務(wù)工作的社會(huì)組織、志愿者隊(duì)伍等社會(huì)力量，立足自身崗位、發(fā)揮專業(yè)優(yōu)勢(shì)和個(gè)人優(yōu)勢(shì)，在救治救助、政策倡導(dǎo)、心理疏導(dǎo)、資訊互通、知識(shí)培訓(xùn)、救助輔導(dǎo)等方面發(fā)揮了更加突出的重要作用。
根據(jù)藍(lán)皮書，近5年，隨著現(xiàn)代基因編輯技術(shù)的進(jìn)步，基因治療的基礎(chǔ)研究和臨床實(shí)踐將地貧的治療帶進(jìn)了前所未有的層次和水平，使得基于基因編輯的基因治療有望成為β-地貧患者全新的臨床治療方案。同時(shí)，中國(guó)細(xì)胞與基因治療相關(guān)政策體系框架也不斷完善，一系列政策逐步加強(qiáng)細(xì)胞與基因療法行業(yè)監(jiān)管工作。
藍(lán)皮書提出，盡管過去五年來中國(guó)在防治地貧工作方面取得顯著成績(jī)，但面臨的挑戰(zhàn)和問題依然緊迫，建議從建立長(zhǎng)效體制機(jī)制入手，形成有效的動(dòng)力機(jī)制、激勵(lì)機(jī)制、保障機(jī)制，加快構(gòu)筑起與中國(guó)經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平相適應(yīng)的更加完備、更富韌性、更有效率的地貧防治體系。
本次論壇由北京天使媽媽慈善基金會(huì)、國(guó)際地貧聯(lián)盟、民德咨詢(北京)有限公司聯(lián)合發(fā)起，北京師范大學(xué)中國(guó)公益研究院提供學(xué)術(shù)支持，來自廣東、貴州、重慶、湖南、江西等地衛(wèi)生健康委系統(tǒng)和婦幼保健院工作人員以及國(guó)內(nèi)外地中海貧血防治領(lǐng)域重量級(jí)專家學(xué)者，以及印度尼西亞、阿聯(lián)酋等國(guó)醫(yī)療專家通過網(wǎng)絡(luò)視頻參會(huì)，共同討論地中海貧血防治的政策經(jīng)驗(yàn)及醫(yī)療技術(shù)。
論壇還舉行了亞洲公益研究院地中海貧血防治研究中心揭牌儀式。北京師范大學(xué)中國(guó)公益研究院院長(zhǎng)王振耀倡議，以海南為示范省聯(lián)合醫(yī)生力量形成社會(huì)與政府的有機(jī)互動(dòng)再造世界地中海防治的中國(guó)方案。(完)
